Szlovákia – Izom- és csontrendszer gyógyszerei – BUROSUMAB

A megbízás tárgya a következő gyógyszer szállítása: burosumab 20 mg injekciós oldat és burosumab 30 mg injekciós oldat, hatóanyag burosumab, ismert a Crysvita néven (továbbiakban „termék”), gyermekkori betegekre, akiknek X-kötött formája van a hipofosfatémikus rachitisz, ha az alábbi kritériumok teljesülnek: 1) dokumentált magas FGF-23 szérumkoncentrációval, 2) genetikailag megerősített mutáció a PHEX génben, 3) fenntartott alacsony hipofosfatémia, dacára a hosszútávú maximálisan tolerált foszfátoldat és aktív D-vitamin pótlásnak, 4) csontdeformáció előrehaladása, dacára a maximálisan tolerált standard gyógyszerkezelés (foszfát és D-vitamin) alkalmazásának.