Slovacchia – Medicinali per il sistema muscoloscheletrico – BUROSUMAB

Oggetto della fornitura è il farmaco: soluzione iniettabile di burosumab 20 mg e soluzione iniettabile di burosumab 30 mg con principio attivo burosumab, noto come Crysvita (di seguito denominato solo "prodotto"), per pazienti pediatrici con la forma legata all'X dell'ipofosfatemia rachitica, a condizione che siano soddisfatti tutti i seguenti criteri: 1) con documentata alta concentrazione sierica di FGF-23 2) con mutazione geneticamente confermata nel gene PHEX 3) persistente ipofosfatemia bassa nonostante la sostituzione a lungo termine con dosi massime tollerate di soluzione di fosfato e forma attiva di vitamina D 4) in caso di progressione delle deformità ossee nonostante la somministrazione di dosi massime tollerate di trattamento standard (fosfati e vitamina D).