Slowakije – Geneesmiddelen voor het spierstelsel en het skelet – BUROSUMAB

Onderwerp van de opdracht is de levering van het geneesmiddel: burosumab 20mg injectieoplossing en burosumab 30 mg injectieoplossing met de werkzame stof burosumab, bekend als Crysvita (verder slechts "product"), voor kinderpatienten met X-gebonden vorm van hypofosfatemische rachitis bij voldoening aan alle hieronder vermelde criteria: 1) met gedocumenteerde hoge serumconcentratie van FGF-23 2) met genetisch bevestigde mutatie in het PHEX-gen 3) persistente lage hypofosfatemie ondanks langdurige substitutie met maximale verdraagbare doseringen van fosfaatoplossing en actieve vorm van vitamine D 4) bij progressie van botdeformaties ondanks toediening van maximale verdraagbare doseringen van de standaardbehandeling (fosfaten en vitamine D).