Eslováquia – Medicamentos para o aparelho músculo-esquelético – BUROSUMAB

Objeto do contrato é a entrega do medicamento: burosumab 20mg solução injetável e burosumab 30 mg solução injetável com a substância ativa burosumab, conhecido como Crysvita (doravante apenas "produto"), para pacientes pediátricos com a forma ligada ao X da raquitíde hipofosfatémica, desde que todos os critérios abaixo mencionados sejam cumpridos: 1) com alta concentração sérica documentada de FGF-23 2) com mutação genética confirmada no gene PHEX 3) persistência de hipofosfatemia baixa, apesar da substituição a longo prazo com doses máximas toleradas de solução de fosfato e forma ativa de vitamina D 4) com a progressão de deformidades ósseas, apesar da administração de doses máximas toleradas de tratamento padrão (fosfatos e vitamina D).